仅半年消灭癌细胞，女孩通过基因编辑治好白血病

时间：2022-12-15 17:10:42 来源：编辑铺作者：小编酱

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大家都知道，白血病治愈几率非常低并且治疗费用很昂贵。再加上病患治疗过程也是很痛苦的。但是就在近日，英国一名罹患白血病的13岁女孩，成为首例接受一种开创性疗法且病情获得缓解的患者。

2021年5月，英国女孩艾莉莎感到身体不太对劲。她不停地流鼻血，整个人昏昏沉沉，没有力气。骨头隐隐作痛，身体忽冷忽热，稍微出门走走就会感冒。爸爸妈妈带艾莉莎去医院看病，医生拿着报告单，告诉她们一个沉重的消息：艾莉莎患上急性T淋巴细胞白血病。
T细胞急性淋巴细胞白血病是未成熟T细胞在骨髓和淋巴组织中疯狂增殖，造成恶性肿瘤疾病。这种病占儿童急性淋巴细胞白血病的15％，比较罕见，且治疗起来很棘手。

病症十分凶猛，化疗、骨髓移植等传统疗法都未能阻止复发。医生告诉她的父母，他们已无能为力，去年年底，艾莉莎一家彻底绝望，只能选择姑息治疗，让她平静的离开，但建议她可以参与一项新疗法的临床试验，Alyssa决定接受。但接下来发生的事情，是几年前还无法想象的。

机缘巧合下，艾莉莎接受了伦敦大奥蒙德街医院团队的临床实验——“碱基编辑”技术疗法。人类遗传编码的基石是腺嘌呤、胞嘧啶、鸟嘌呤和胸腺嘧啶，像字母组成单词一样，人类DNA中数十亿个碱基拼出了身体的“使用说明书”。碱基编辑可以让科学家找到特定基因，将其中一个碱基分子结构改成另一种，以改变遗传指令。这些细胞还配备了嵌合抗原受体 (CAR)，使它们能够在不互相攻击的情况下搜寻和摧毁癌性T细胞。

接受治疗不到1个月，Alyssa的病情得到缓解，她也得以接受第2次骨髓移植来恢复免疫系统。在治疗3个月后的复查中，中途再次发现癌症的迹象，但最近两次没有发现疾病复发的痕迹。之后三个月密集的监测中，艾莉莎曾有过癌症复发的迹象，但最近两次检查确定，她体内已经没有癌变T细胞、可以回家了。

艾莉莎的父母希望癌症永远不会复发，但即便复发，此次治疗也为他们争取了很多陪伴的时间。

该技术发明者之一的大卫刘博士称，这项技术发明仅6年，人们能用其成功治疗疾病有点“超现实”，但这种疗法的应用才刚刚开始。目前，科学家们正在试验用该技术治疗镰状细胞病、家族遗传性高胆固醇、地中海贫血等。

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